أكدت غادة منيب، مؤسس ورئيس مجلس أمناء مؤسسة "فرصة حياة"، أن تكاتف المجتمع المدني لدعم الأطفال المصابين بالأمراض النادرة، والمساهمة في توفير العلاج لهم، يمكنه أن يحقق المستحيل، ويغير حياتهم وحياة أسرهم.
موضوعات مقترحة
جاء ذلك خلال تدشين مؤسسة "فرصة حياة"، التي تعد أول مؤسسة لرعاية الأطفال المصابين بالأمراض النادرة في مصر، وتستهدف رفع نسب شفاء الأطفال المصابين بأمراض نادرة من خلال توفير العلاج لهم مبكرًا في المرحلة الذهبية، التي ينجح خلالها العلاج في وقف تطور المرض وإنقاذ حياة الطفل.
وأشادت باهتمام الدولة بالمصابين بالأمراض النادرة، ومبادرة الرئيس عبد الفتاح السيسي للاهتمام بالمصابين بهذه الأمراض.
وأضافت: "ولدت الفكرة في يونيو 2021 مع مشكلة الطفل رشيد، الذي نشرت والدته استغاثة على صفحات التواصل الاجتماعي لإنقاذ ابنها المصاب بمرض نادر هو ضمور العضلات، وعلاجه الوحيد حقنة واحدة قيمتها أكثر من ٢ مليون دولار.
وأكد الدكتور محمد جميل جاد الله، مدرس طب الأطفال بجامعة السويس وعضو مجلس أمناء مؤسسة "فرصة حياة"، أن الاهتمام بالمصابين بالأمراض النادرة سيساهم في رفع نسب الشفاء، قائلا: "الأمراض النادرة تصيب أعضاء مختلفة، ومنها أمراض الأعصاب، مثل ضمور العضلات الشوكي، ومرض دوشين، وأمراض الدم مثل أنيميا البحر المتوسط وأنيميا الدم المنجلية، وأمراض الجهاز التنفسي مثل التليف الكيسي، وأمراض التمثيل الغذائي. كنا في البداية نعطي علاجات مؤقتة لهؤلاء الأطفال لعدم توافر الإمكانيات ونقص التوعية بالكشف المبكر ، ولذلك فإن هدفنا الأول في مؤسسة "فرصة حياة" هو إنقاذ الطفل المريض من خلال سرعة توفير العلاج خلال المرحلة الذهبية أو golden age، حيث ينجح العلاج في هذه المرحلة في وقف تطور المرض وإنقاذ حياة الطفل ومستقبله، وإنقاذ أسرته أيضًا، خاصة أن هناك حالات يصيب فيها نفس المرض أكثر من طفل من أبناء الأسرة الواحدة".
وأشادت الدكتورة آمال البشلاوي، أستاذ طب الأطفال وأمراض الدم بمستشفى أبو الريش الجامعي، بالاهتمام الذي توليه الدولة حاليًا للأمراض النادرة، وتشجيعها ودعمها للجهود المدنية التي تتعاون مع الجهود الحكومية في مواجهة هذه الأمراض، وصرحت قائلة: "أشعر اليوم بسعادة غامرة لمشاركتي في الاحتفال بإنشاء مؤسسة "فرصة حياة" والتي تُعد أول مؤسسة لرعاية الأطفال المصابين بالأمراض النادرة. إنّ هذه المبادرة التي تهتم لأول مرة بمساعدة الأطفال المصابين بالأمراض النادرة تمثل جهودًا فريدة من نوعها لتوفير نفقات العلاج ومنها على سبيل المثال سفر الأطفال للخارج وزراعة النخاع ". وأوضحت: "تتعلق الكثير من الأمراض النادرة في مصر بالتمثيل الغذائي لدى جسم الطفل، ويعد العلاج بزراعة النخاع هو الأمل الوحيد لإنقاذ حياة بعض مرضى الأمراض الوراثية النادرة. ولذلك، فإننا في حاجة ماسة لإنشاء بنك نخاع في مصر، لتوفير فرصة زرع النخاع للعديد من المرضى".
جدير بالذكر أن المرض يُشخّص نادرًا إذا كانت نسبته لعدد السكان 1 من 2000 حالة، ومعظم تلك الأمراض تكون لأسباب وراثية وتظهر منذ الولادة، ويتراوح عدد الأمراض النادرة عالميًا بين ٦٠٠٠- ٨٠٠٠ مرض، فيما يصيب ٧٥٪ منها الأطفال ويتسبب في وفاة نسبة كبيرة منهم أو إصابتهم بالعجز.
ومن أهم التحديات التي تواجه المرضى المصابين بأمراض نادرة تأخر أو صعوبة الوصول إلى تشخيص دقيق نظرًا لنقص البيانات الطبية والعلمية الكافية حول تلك الأمراض بالإضافة إلى محدودية الخيارات العلاجية المتوفرة وارتفاع تكلفتها مقارنةً بالأمراض الشائعة.
ويأتي إطلاق مؤسسة "فرصة حياة" مواكبًا للاهتمام الكبير الذي توليه الدولة حاليًا لعلاج الأمراض النادرة، ودعواتها المتواصلة لتكاتف جهود مؤسسات المجتمع المدني مع الجهود الحكومية لعلاج هذه الأمراض، وتخفيف الأعباء والمعاناة التي تفرضها هذه الأمراض على الأطفال المرضى وأسرهم. ومن أهم التحديات التى تشكل عبئًا كبيرًا على أهل المريض، الارتفاع الكبير فى تكلفة العلاج نتيجة استخدام التكنولوجيا الجينية المتطورة في تطوير هذه الأدوية، التي تحتاج لتجارب إكلينيكية طويلة ومعقدة، بالإضافة لأسباب كثيرة أخرى. وتؤكد كل هذه التحديات على ضرورة تضافر كافة الجهود لتوفير أقصى درجات الرعاية لهؤلاء الأطفال، إلى جانب نشر الوعي المجتمعي بطبيعة تلك الأمراض وخطورتها على حياة الأطفال المصابين بها.